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Estados Unidos.- Una farmacéutica recibió el viernes pasado la aprobación regulatoria de Estados Unidos para la producción de un medicamento para la atrofia muscular espinal (AME), que afecta a los niños y puede causar la muerte, este sería el medicamento más caro de la historia al costar 2.1 millones de dólares.
El tratamiento se denomina Zolgensma y la farmacéutica que lo podrá fabricar es la suiza Novartis. Esta enfermedad afecta a uno de cada 10 mil nacimientos. La empresa dijo que el tratamiento podría ser pagado con una couta de 425 mil dólares anuales.
El medicamento se enfoca en proporcionar una copia del gen defectuoso que ocasiona la enfermedad y detiene su progresión, aplicando sólo una dosis intravenosa.
La AME tiene una tendencia familiar. Los padres no suelen tener síntomas, pero portan el gen. Si la enfermedad existe en su familia, el asesoramiento genético es importante.
La atrofia muscular espinal es caracterizada principalmente por debilidad muscular progresiva. De forma general, la debilidad se nota primero en los músculos de los hombros y en los músculos proximales de las piernas.
La debilidad empeora con el tiempo y finalmente se vuelve severa, especialmente cuando envuelve los músculos respiratorios. En los lactantes se observa un empeoramiento de la postura, voz nasal e infecciones respiratorias severas cada vez más frecuentes.
En el examen médico se observa músculos flácidos, ausencia de reflejos tendinosos profundos y espasmos (fasciculaciones musculares) del músculo de la lengua. INformación debate.com.mx
